肺癌是世界范围的致死性疾病，全球2002年估计的发病率男女分别为35.5/10万和12.1/10万，发达国家估计的5年生存率在10–15%。在东亚（中国，日本，韩国，蒙古），2002年男女标化发病率分别为（每100,000人）42.7和17.7，有超过400,000人死于该病。最新的中国数据表明，2005 年预计的患病人数约为50万，2005年较2000年男女发病的增长比例分别为26.9%和38.4%。

    约75–80%的肺癌属于非小细胞肺癌(NSCLC)，大多数患者就诊时已处于进展期，不适合手术和放疗。细胞毒性药物是治疗的主流，一线治疗选择通常为含铂方案，治疗后的中位生存时间约为6个月。在一线治疗失败的患者中，多西紫杉醇的疗效优于长春瑞滨或异环磷酰胺，1年生存率分别为32%和19%；与最佳支持治疗相比，多西紫杉醇明显延长中位生存时间（7个月对照4.6个月）。然而，非小细胞肺癌二线化疗选择仍有限，与传统细胞毒药物机制不同，疗效及耐受性好的药物成为临床需求。靶向治疗的发明满足了这一临床需求。吉非替尼为该类药物的代表。

    吉非替尼（易瑞沙，Iressa，ZD1839）是一种口服的分子靶向治疗药物，是表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸酶抑制剂(TKI)。在4个Ⅰ期临床研究中，吉非替尼的剂量范围为50～1,000mg/天，剂量限制性毒性为腹泻，在100例患者中，10例NSCLC有效，有效剂量范围在150～700mg/天，因不良反应需剂量调整的多在每天600mg以上，没有发现明显的骨髓毒性。在Ⅱ期的两个关键的多中心随机试验IDEAL1(Iressa Dose Evaluation in Advanced Lung Cancer)和IDEAL2中均分别使用了250mg/天和500mg/天两个剂量级对铂类化疗失败后的晚期或转移性NSCLC进行单药治疗。结果发现两个试验的有效率分别为18.4%和11.8%，疾病控制率分别为54.4%和42.2%，症状改善者为40.3%和43.1%，中位生存期达7.6个月和6.5个月，研究还显示，500mg/天的疗效与250mg/天相似，但不良反应更多。两个试验均证实了其对NSCLC的疗效并显示吉非替尼的不良反应较轻，最常见的不良反应多为Ⅰ～Ⅱ级的腹泻和皮疹，仅有1%～2%的患者出现间质性肺炎，基本无骨髓的毒性。其他的分析显示：日本患者的有效率为27.5%，西方人为10.4%；女性与男性的有效率分别为19%和3%；腺癌与非腺癌分别为13%和4%，对两个试验中的157例肿瘤组织样本的分析提示疗效与EGFR的表达无相关性。一项吉非替尼对比多西他赛二线治疗晚期NSCLC的结果发现两者的有效率分别为13.2%和13.7%；中位生存期分别为7.5